Un farmaco per la perdita dell’udito sperimentale che viene consegnato direttamente nel timpano spostato alla fase successiva del test antidroga, ha riferito Frequency Therapeutics, sviluppatore del farmaco, a fine 2019.
Il farmaco, soprannominato FX-322, viene somministrato tramite iniezione nel timpano. I ricercatori sperano che con successo e in modo sicuro convertire le cellule staminali in stereocilia, le cellule ciliate nella coclea che sono responsabili per l’udito.
Il farmaco è ora in fase di test in quello che è noto come uno studio di fase 2a per la perdita dell’udito indotta dal rumore e idiopatica improvvisa perdita dell’udito neurosensoriale.
Uno studio clinico di fase 2a significa che continueranno a esplorare la sicurezza del farmaco, come hanno fatto in precedenti studi., I ricercatori esamineranno anche più da vicino i requisiti di dosaggio e l’efficacia. Il processo dovrebbe concludersi a settembre 2020.,
sperimentazione Clinica di perdita dell’udito interazioni
La federal Clinical Trials registry stati la prova “per valutare il esplorativo efficacia, come pure il locale e sistemica di sicurezza del singolo e ripetere intratympanic dosi di FX-322, rispetto al placebo, in circa il 96 soggetti con stabile da lieve a moderatamente grave perdita dell’udito neurosensoriale, con una storia medica in linea con l’eccessiva esposizione al rumore o idiopatica improvvisa perdita dell’udito neurosensoriale.,”
Scomponiamolo in termini più comprensibili:
Efficacia esplorativa:” esplorativo ” significa che i ricercatori stanno cercando di determinare la dose migliore e più sicura e se quella dose deve essere somministrata una o più volte. Efficacia significa quanto bene funziona il farmaco. Osserveranno anche eventuali impatti negativi sull’orecchio interno (locale) e sull’intero corpo (sistemico), come l’ipertensione., Nota: Poiché il numero totale di partecipanti allo studio sarà solo di circa 96 persone, e i dosaggi e le frequenze varieranno, la vera efficacia del farmaco non sarà nota fino a quando non si terranno studi clinici più grandi.
Dosi intratimpaniche di FX-322:” FX-322 ” è il nome corrente per il farmaco sperimentale. Che probabilmente cambierà se il farmaco è approvato. “Intratimpanico” significa che viene somministrato all’interno del timpano, tramite iniezione.
Rispetto al placebo: alcune persone nello studio otterranno il farmaco, mentre altri otterranno iniezioni contenenti ingredienti non attivi., Lo studio sarà anche randomizzato e in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti allo studio né le persone che somministrano il test antidroga sapranno chi sta assumendo il farmaco rispetto al placebo. Solo i ricercatori sapranno.
Se tutto va bene, il passo successivo è una prova di fase 2b più ampia, che determina il miglior dosaggio prima di iniziare una prova di fase 3 ampia e più rigorosa. Gli studi di fase 3 sono generalmente l’ultimo passo prima che un farmaco venga esaminato dalla FDA.
Come misurano l’efficacia del farmaco?,
In un arco di circa 200 giorni, i ricercatori monitoreranno i cambiamenti in diversi test uditivi comuni, tra cui:
- audiometria vocale (riconoscimento delle parole e rumore vocale),
- test audiometrici a tono puro,
- indice funzionale dell’acufene,
- e valutazioni auto-riportate di handicap uditivo e impatti sulla qualità della vita.
Misureranno anche eventuali eventi avversi (effetti collaterali), nonché eventuali cambiamenti anormali nell’anatomia e nella pressione dell’orecchio.,
Questo farmaco non è in fase di test per la perdita dell’udito legata all’età
Nessuna cura ancora
Le prove sono un importante contributo alla ricerca sull’inversione di alcuni tipi di perdita dell’udito neurosensoriale, una delle forme più comuni di perdita dell’udito tra i 48 milioni di americani che
In particolare, la perdita dell’udito neurosensoriale è causata da danni alle cellule ciliate dell’orecchio interno e/o del nervo uditivo che collega l’orecchio al cervello., Il danno può essere causato da disturbi genetici, dal processo di invecchiamento e/o da un’esposizione una tantum o prolungata a rumore eccessivo.
Non è chiaro se il farmaco sperimentale (se approvato) potrebbe mai essere utilizzato per la perdita dell’udito legata all’età, dal momento che non lo stanno testando per quel tipo di perdita dell’udito neurosensoriale.
Attualmente, la perdita dell’udito neurosensoriale viene in genere trattata con apparecchi acustici o impianti cocleari, che funzionano con il restante senso dell’udito di una persona per amplificare i suoni., Sebbene gli apparecchi acustici digitali di oggi siano più efficaci di 10 anni fa, non ripristinano il senso dell’udito al suo stato normale.
Non esiste la migliore medicina per la perdita dell’udito correlata all’esposizione al rumore. Per la perdita improvvisa dell’udito, gli steroidi sono la medicina di scelta.
Ancora sperimentale e lungi dall’essere approvato
I ricercatori dello studio prevedono che questi farmaci saranno eventualmente iniettati nell’orecchio medio, proprio come le iniezioni attualmente utilizzate per trattare le infezioni, ma il trattamento è ben lungi dall’essere disponibile presso il centro uditivo locale., Le nuove terapie farmacologiche devono essere sottoposte a numerosi test di efficacia e sicurezza e all’approvazione della Food and Drug Administration (FDA) che possono richiedere molti anni.
Se si dispone di perdita dell’udito ora, apparecchi acustici e altri dispositivi di ascolto assistivo sono ancora il miglior trattamento per la perdita dell’udito neurosensoriale per il prossimo futuro.