eksperymentalny lek na ubytek słuchu, który jest dostarczany bezpośrednio do błony bębenkowej, przeszedł do następnej fazy testów narkotykowych, poinformował Massachusetts-based Frequency Therapeutics, twórca leku, pod koniec 2019 roku.
wstrzyknięcie do ucha środkowego, gdzie
jest wchłaniany przez ucho wewnętrzne.,
lek, nazwany FX-322, podaje się poprzez wstrzyknięcie do bębenka. Naukowcy mają nadzieję, że z powodzeniem i bezpiecznie przekształci komórki macierzyste w stereocilia, komórki włosowe w ślimaku, które są odpowiedzialne za słyszenie.
lek jest obecnie testowany w tzw. badaniu fazy 2A w kierunku utraty słuchu wywołanego hałasem i idiopatycznej nagłej utraty słuchu czuciowo-nerwowego.
badania kliniczne fazy 2a oznaczają, że będą nadal badać bezpieczeństwo leku, tak jak w poprzednich badaniach., Naukowcy przyjrzą się również dokładniej wymogom dawkowania i skuteczności. Proces ma się zakończyć we wrześniu 2020 roku.,
badanie kliniczne leku na utratę słuchu
federalny rejestr badań klinicznych stwierdza, że badanie „będzie oceniać skuteczność badawczą, a także lokalne i ogólnoustrojowe bezpieczeństwo pojedynczych i powtarzanych dawek wewnątrzobjawowych FX-322 w porównaniu z placebo u około 96 pacjentów ze stabilnym łagodnym do umiarkowanie ciężkiego sensorineuralnym ubytkiem słuchu, z wywiadem medycznym zgodnym z nadmiernym narażeniem na hałas lub idiopatycznym nagłym sensorineuralnym ubytkiem słuchu.,”
Podzielmy to na bardziej zrozumiałe terminy:
skuteczność rozpoznawcza:” rozpoznawcza ” oznacza, że naukowcy starają się określić najlepszą i najbezpieczniejszą dawkę i czy dawka ta powinna być podawana raz czy wiele razy. Skuteczność oznacza, jak dobrze działa lek. Będą również obserwować wszelkie negatywne skutki dla ucha wewnętrznego (lokalne), i całego ciała (ogólnoustrojowe), takie jak wysokie ciśnienie krwi., Uwaga: ponieważ całkowita liczba uczestników badania będzie wynosić tylko około 96 osób, a dawki i Częstotliwości będą się różnić, prawdziwa skuteczność leku nie będzie znana do czasu przeprowadzenia większych badań klinicznych.
dawki Intratympaniczne FX-322: „FX-322” to obecna nazwa eksperymentalnego leku. To się prawdopodobnie zmieni, jeśli lek zostanie zatwierdzony. „Intratympaniczna” oznacza, że jest podawana wewnątrz bębenka, poprzez wstrzyknięcie.
w porównaniu do placebo: niektóre osoby w badaniu otrzymają lek, podczas gdy inni otrzymają zastrzyki zawierające nieaktywne składniki., Badanie będzie również randomizowane i podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy badania, ani osoby podające test narkotykowy nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek w porównaniu z placebo. Tylko naukowcy będą wiedzieć.
Jeśli wszystko pójdzie dobrze, następnym krokiem jest większe badanie fazy 2b, które określa najlepszą dawkę przed rozpoczęciem dużego, bardziej rygorystycznego badania fazy 3. Badania fazy 3 są na ogół ostatnim krokiem przed przeglądem leku przez FDA.
Jak mierzyć skuteczność leku?,
w ciągu około 200 dni badacze będą śledzić zmiany w kilku typowych badaniach słuchu, w tym:
- audiometria mowy (rozpoznawanie słów i mowa w hałasie),
- testy audiometryczne w czystym tonie,
- wskaźnik funkcjonalności szumu w uszach,
- oraz zgłoszone przez siebie oceny upośledzenia słuchu i wpływu na jakość życia.
będą również mierzyć wszelkie zdarzenia niepożądane (skutki uboczne), a także wszelkie nieprawidłowe zmiany anatomii i ciśnienia w uchu.,
ten lek nie jest testowany pod kątem utraty słuchu związanego z wiekiem
no cure yet
badania są ważnym wkładem w badania nad odwróceniem niektórych rodzajów czuciowo-nerwowego ubytku słuchu, jednej z najczęstszych form utraty słuchu wśród 48 milionów Amerykanów, którzy zgłaszają pewien stopień upośledzenia słuchu.
w szczególności utrata słuchu czuciowo-nerwowego jest spowodowana uszkodzeniem komórek włosowych ucha wewnętrznego i/lub nerwu słuchowego, który łączy ucho z mózgiem., Uszkodzenia mogą być spowodowane zaburzeniami genetycznymi, procesem starzenia się i / lub jednorazowym lub długotrwałym narażeniem na nadmierny hałas.
nie jest jasne, czy eksperymentalny lek (jeśli został zatwierdzony) może być kiedykolwiek stosowany w przypadku utraty słuchu związanego z wiekiem, ponieważ nie są one testowane na tego typu ubytek słuchu sensoryczno-nerwowego.
obecnie sensoryczno-nerwowy ubytek słuchu jest zazwyczaj leczony aparatami słuchowymi lub implantami ślimakowymi, które współpracują z pozostałym zmysłem słuchu w celu wzmocnienia dźwięków., Chociaż dzisiejsze cyfrowe aparaty słuchowe są bardziej skuteczne niż 10 lat temu, nie przywracają one zmysłu słuchu do normalnego stanu.
nie ma najlepszego leku na ubytek słuchu związany z narażeniem na hałas. W przypadku nagłej utraty słuchu sterydy są lekiem z wyboru.
nadal eksperymentalne i daleko od zatwierdzenia
badacze przewidują, że leki te zostaną ostatecznie wstrzyknięte do ucha środkowego, podobnie jak zastrzyki stosowane obecnie w leczeniu zakażeń, ale leczenie jest dalekie od dostępności w lokalnym Centrum Słuchu., Nowe terapie lekowe muszą zostać poddane szeroko zakrojonym testom skuteczności i bezpieczeństwa oraz zatwierdzeniu przez Food and Drug Administration (FDA), co może potrwać wiele lat.
Jeśli masz teraz ubytek słuchu, aparaty słuchowe i inne urządzenia wspomagające słyszenie są nadal najlepszym sposobem leczenia niedosłuchu czuciowo-nerwowego w dającej się przewidzieć przyszłości.