un medicamento para la pérdida de audición experimental que se administra directamente en el tímpano pasó a la siguiente fase de pruebas de drogas, informó Frequency Therapeutics, con sede en Massachusetts, el desarrollador del medicamento, a finales de 2019.
el medicamento, denominado FX-322, se administra mediante inyección en el tímpano. Los investigadores esperan que convierta con éxito y de forma segura las células madre en estereocilios, las células ciliadas de la cóclea que son responsables de la audición.
el medicamento ahora se está probando en lo que se conoce como un ensayo de fase 2A para la pérdida auditiva inducida por ruido y la pérdida auditiva neurosensorial súbita idiopática.
un ensayo clínico de fase 2A significa que continuarán explorando la seguridad del medicamento, como lo hicieron en ensayos anteriores., Los investigadores también analizarán más de cerca los requisitos de dosificación y la eficacia. El juicio está programado para terminar en septiembre de 2020.,
ensayo clínico del fármaco para la pérdida auditiva
el Registro Federal de ensayos clínicos afirma que el ensayo «evaluará la eficacia exploratoria, así como la seguridad local y sistémica de dosis únicas y repetidas de FX-322 en comparación con placebo en aproximadamente 96 sujetos con pérdida auditiva neurosensorial leve a moderadamente grave estable, con una historia clínica consistente con exposición excesiva al ruido o pérdida auditiva neurosensorial súbita idiopática.,»
desglosemos eso en términos más comprensibles:
eficacia exploratoria: «exploratorio» significa que los investigadores están tratando de determinar la mejor y más segura dosis, y si esa dosis debe administrarse una o varias veces. Eficacia significa qué tan bien funciona el medicamento. También estarán atentos a cualquier impacto negativo en el oído interno (local) y en todo el cuerpo (sistémico), como la presión arterial alta., Nota: Debido a que el número total de participantes del estudio solo será de alrededor de 96 personas, y las dosis y frecuencias variarán, la verdadera efectividad del medicamento no se conocerá hasta que se realicen ensayos clínicos más grandes.
dosis Intratympanic de FX-322:» FX-322 » es el nombre actual para la droga experimental. Eso probablemente cambiará si se aprueba el medicamento. «Intratimpánico» significa que se administra dentro del tímpano, a través de una inyección.
en comparación con el placebo: algunas personas en el ensayo obtendrán el medicamento, mientras que otras recibirán inyecciones que contienen ingredientes no activos., El ensayo también será aleatorizado y doble ciego, lo que significa que ni los participantes del estudio ni las personas que administran la prueba de drogas sabrán quién está recibiendo el medicamento versus el placebo. Sólo los investigadores lo sabrán.
si todo va bien, el siguiente paso es un ensayo de Fase 2b más grande, que determina la mejor dosis antes de comenzar un ensayo de fase 3 grande y más riguroso. Los ensayos de fase 3 son generalmente el último paso antes de que un medicamento sea revisado por la FDA.
¿cómo están midiendo la efectividad del medicamento?,
durante un lapso de aproximadamente 200 días, los investigadores rastrearán los cambios en varias pruebas auditivas comunes, incluidas:
- audiometría del habla (reconocimiento de palabras y habla en ruido),
- pruebas audiométricas de tono puro,
- Índice funcional de tinnitus,
- y evaluaciones autoinformadas de la discapacidad auditiva y los impactos en la calidad de vida.
también medirán cualquier evento adverso (efectos secundarios), así como cualquier cambio anormal en la anatomía y la presión del oído.,
este medicamento no está siendo probado para la pérdida de audición relacionada con la edad
sin cura aún
Los ensayos son una contribución importante a la investigación para revertir ciertos tipos de pérdida de audición neurosensorial, una de las formas más comunes de pérdida de audición entre los 48 millones de estadounidenses que reportan algún grado de discapacidad auditiva.
específicamente, la pérdida auditiva neurosensorial es causada por el daño a las células ciliadas del oído interno y/o el nervio auditivo que conecta el oído con el cerebro., El daño puede ser causado por trastornos genéticos, el proceso de envejecimiento y/o por una exposición única o prolongada al ruido excesivo.
no está claro si el medicamento experimental (si se aprueba) podría usarse alguna vez para la pérdida auditiva relacionada con la edad, ya que no lo están probando para ese tipo de pérdida auditiva neurosensorial.
actualmente, la pérdida auditiva neurosensorial se trata típicamente con audífonos o implantes cocleares, que funcionan con el sentido auditivo restante de una persona para amplificar los sonidos., Aunque los dispositivos auditivos digitales de hoy en día son más efectivos que hace 10 años, no restauran el sentido de la audición a su estado normal.
no hay un mejor medicamento para la pérdida de audición relacionada con la exposición al ruido. Para la pérdida de audición repentina, los esteroides son el medicamento de elección.
todavía experimental y lejos de ser aprobado
los investigadores del estudio prevén que estos medicamentos eventualmente se inyectarán en el oído medio, al igual que las inyecciones que se usan actualmente para tratar infecciones, pero el tratamiento está lejos de estar disponible en su centro auditivo local., Las nuevas terapias farmacológicas deben someterse a amplias pruebas de eficacia y seguridad y a la aprobación de la administración de alimentos y medicamentos (FDA), lo que puede llevar muchos años.
Si tiene pérdida auditiva ahora, los audífonos y otros dispositivos de asistencia auditiva siguen siendo el mejor tratamiento para la pérdida auditiva neurosensorial en el futuro previsible.