een experimenteel geneesmiddel voor gehoorverlies dat direct in het trommelvlies wordt geleverd, is eind 2019 naar de volgende fase van het testen van geneesmiddelen gegaan, volgens de in Massachusetts gevestigde Frequency Therapeutics, de ontwikkelaar van het geneesmiddel.
injectie in het middenoor, waar
Het wordt geabsorbeerd door het binnenoor.,
het geneesmiddel, genaamd FX-322, wordt toegediend via injectie in het trommelvlies. Onderzoekers hopen dat het met succes en veilig stamcellen zal omzetten in stereocilia, de haarcellen in het slakkenhuis die verantwoordelijk zijn voor het gehoor.
het geneesmiddel wordt nu getest in wat bekend staat als een Fase 2a-studie voor lawaai-geïnduceerd gehoorverlies en idiopathisch plotseling perceptief gehoorverlies.
een Fase 2a klinische trials betekent dat ze de veiligheid van het geneesmiddel blijven onderzoeken, zoals ze deden in eerdere trials., Onderzoekers zullen ook nader kijken naar doseervereisten en effectiviteit. Het proces is gepland om te eindigen in September 2020.,
klinische studie naar gehoorverlies geneesmiddel
de federale klinische studies registry stelt dat de studie “de exploratieve werkzaamheid, evenals de lokale en systemische veiligheid van eenmalige en herhaalde intratympanische doses van FX-322 zal beoordelen in vergelijking met placebo bij ongeveer 96 proefpersonen met stabiel licht tot matig ernstig perceptief gehoorverlies, met een medische voorgeschiedenis consistent met ofwel overmatige blootstelling aan lawaai of idiopathisch plotseling perceptief gehoorverlies.,”
laten we dat in begrijpelijkere termen opsplitsen:
verkennende werkzaamheid:” verkennend ” betekent dat de onderzoekers proberen de beste en veiligste dosis te bepalen, en of die dosis één of meerdere keren moet worden gegeven. Werkzaamheid betekent hoe goed het medicijn werkt. Ze zullen ook kijken naar eventuele negatieve effecten op het binnenoor (lokaal), en het hele lichaam (systemische), zoals hoge bloeddruk., Opmerking: Omdat het totale aantal deelnemers aan de studie slechts ongeveer 96 mensen zal zijn, en de doseringen en frequenties zullen variëren, zal de ware effectiviteit van het geneesmiddel niet bekend zijn totdat grotere klinische proeven worden gehouden.
Intratympanische doses van FX-322: “FX-322” is de huidige naam voor het experimentele geneesmiddel. Dat zal waarschijnlijk veranderen als het medicijn wordt goedgekeurd. “Intratympanisch” betekent dat het via injectie in het trommelvlies wordt toegediend.
vergeleken met placebo: sommige mensen in het onderzoek krijgen het geneesmiddel, terwijl anderen injecties krijgen met niet-actieve bestanddelen., De proef zal ook worden gerandomiseerd en dubbelblind, wat betekent dat noch de deelnemers aan de studie, noch de mensen die de drug testen zullen weten wie de drug versus de placebo krijgt. Alleen de onderzoekers zullen het weten.
als alles goed gaat, is de volgende stap een grotere fase 2b-studie, die de beste dosering bepaalt voordat een grote, meer rigoureuze fase 3-studie wordt gestart. Fase 3 proeven zijn over het algemeen de laatste stap voordat een geneesmiddel wordt beoordeeld door de FDA.
hoe meten ze de werkzaamheid van het geneesmiddel?,
gedurende een tijdspanne van ongeveer 200 dagen zullen de onderzoekers veranderingen in verschillende gangbare gehoortests volgen, waaronder:
- spraakaudiometrie (woordherkenning en spraak-in-ruis),
- pure-tone audiometrische tests,
- tinnitus functional index,
- en zelf-gerapporteerde beoordelingen van gehoorstoornissen en effecten op de kwaliteit van leven.
ze meten ook eventuele bijwerkingen (bijwerkingen), evenals eventuele abnormale veranderingen in anatomie en oordruk.,
dit geneesmiddel wordt niet getest op leeftijdsgerelateerd gehoorverlies
nog niet genezen
Studies zijn een belangrijke bijdrage aan het onderzoek naar het omkeren van bepaalde soorten perceptief gehoorverlies, een van de meest voorkomende vormen van gehoorverlies onder de 48 miljoen Amerikanen die een zekere mate van gehoorstoornis melden.
specifiek wordt sensorineuraal gehoorverlies veroorzaakt door beschadiging van haarcellen van het binnenoor en/of de gehoorzenuw die het oor met de hersenen verbindt., Schade kan worden veroorzaakt door genetische aandoeningen, het verouderingsproces en/of door een eenmalige of langdurige blootstelling aan overmatig lawaai.
Het is onduidelijk of het experimentele geneesmiddel (indien goedgekeurd) ooit zou kunnen worden gebruikt voor leeftijdsgebonden gehoorverlies, aangezien het niet wordt getest op dat type perceptief gehoorverlies.
momenteel wordt perceptief gehoorverlies meestal behandeld met hoortoestellen of cochleaire implantaten, die werken met het resterende gehoor van een persoon om geluiden te versterken., Hoewel de huidige digitale hoortoestellen effectiever zijn dan 10 jaar geleden, herstellen ze het gehoor niet in zijn normale toestand.
Er is geen beste geneesmiddel voor gehoorverlies gerelateerd aan blootstelling aan lawaai. Voor plotseling gehoorverlies zijn steroïden het medicijn bij uitstek.
nog steeds experimenteel en nog lang niet goedgekeurd
de onderzoekers van de studie denken dat deze geneesmiddelen uiteindelijk in het middenoor zullen worden geïnjecteerd, net als injecties die momenteel worden gebruikt om infecties te behandelen, maar de behandeling is verre van beschikbaar in uw lokale gehoorcentrum., Nieuwe drugtherapieën moeten uitgebreide doeltreffendheid en veiligheid testen en goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA) ondergaan die vele jaren kan duren.
Als u nu gehoorverlies heeft, zijn hoortoestellen en andere ondersteunende luisterapparaten nog steeds de beste behandeling voor perceptief gehoorverlies in de nabije toekomst.