1 (Nederlands)
verschillende van de nieuwe revolutionaire behandelingen die klinisch zijn gebruikt in de afgelopen jaren voor de behandeling van complexe ziekten-zoals spinale spieratrofie en enzymdeficiëntie-zijn gebaseerd op gentherapie. bij gentherapie wordt het genetisch materiaal gecontroleerd of gewijzigd met behulp van biologische geneesmiddelen. Voorbeelden hiervan zijn de genschaar CRISPR / Cas9 en …