en experimentell hörselnedsättning läkemedel som levereras direkt i trumhinnan flyttas till nästa fas av drogtestning, rapporterade Massachusetts-baserade Frekvensterapeutics, läkemedlets utvecklare, i slutet av 2019.
injektion i mellanörat, där
det absorberas av innerörat.,
läkemedlet, dubbat FX-322, ges via injektion i örontrumman. Forskare hoppas att det framgångsrikt och säkert kommer att omvandla stamceller till stereocilia, hårcellerna i cochlea som är ansvariga för hörseln.
läkemedlet testas nu i vad som kallas en fas 2a-studie för bullerinducerad hörselnedsättning och idiopatisk plötslig sensorineural hörselnedsättning.
en fas 2a kliniska prövningar innebär att de kommer att fortsätta att utforska läkemedlets säkerhet, som de gjorde i tidigare studier., Forskare kommer också att titta närmare på doseringskrav och effektivitet. Rättegången är planerad att avslutas i September 2020.,
Klinisk prövning av hörselnedsättning läkemedel
Den federala Kliniska Prövningar registret anger rättegång ”kommer att bedöma den förberedande effekt, liksom lokala och systemiska säkerhet enda och upprepa intratympanic doser av FX-322 jämfört med placebo i cirka 96 patienter med stabil mild till måttligt svår sensorineural hörselnedsättning, med en medicinsk historia som överensstämmer med antingen överdriven exponering för buller eller idiopatisk plötslig sensorineural hörselnedsättning.,”
låt oss bryta ner det i mer begripliga termer:
utforskande effekt:” utforskande ” betyder att forskarna försöker bestämma den bästa och säkraste dosen och om den dosen ska ges en eller flera gånger. Effekt betyder hur bra läkemedlet fungerar. De kommer också att titta på eventuella negativa effekter på innerörat (lokal) och hela kroppen (systemisk), såsom högt blodtryck., Obs! eftersom det totala antalet studiedeltagare bara kommer att vara runt 96 personer, och doserna och frekvenserna kommer att variera, kommer läkemedlets sanna effektivitet inte att vara känd förrän större kliniska prövningar hålls.
Intratympaniska doser av FX-322: ”FX-322” är det nuvarande namnet på det experimentella läkemedlet. Det kommer sannolikt att förändras om läkemedlet är godkänt. ”Intratympanisk” betyder att den ges inuti örontrumman, via injektion.
jämfört med placebo: vissa personer i studien kommer att få drogen, medan andra kommer att få injektioner som innehåller icke-aktiva ingredienser., Rättegången kommer också att randomiseras och dubbelblindas, vilket innebär att varken studiedeltagarna eller de personer som administrerar läkemedelstestet kommer att veta vem som får läkemedlet jämfört med placebo. Bara forskarna vet.
om allt går bra är nästa steg en större fas 2b-studie, som bestämmer den bästa dosen innan du börjar en stor, mer rigorös fas 3-studie. Fas 3 försök är i allmänhet det sista steget innan ett läkemedel granskas av FDA.
hur mäter de läkemedlets effektivitet?,
under en period på cirka 200 dagar kommer forskarna att spåra förändringar i flera vanliga hörseltester, inklusive:
- tal audiometri (ordigenkänning och tal-i-Brus),
- Renton audiometrisk testning,
- tinnitus funktionellt index,
- och självrapporterade bedömningar av hörsel handikapp och effekter på livskvaliteten.
de kommer också att mäta eventuella biverkningar (biverkningar), liksom eventuella onormala förändringar i anatomi och örontryck.,
detta läkemedel testas inte för åldersrelaterad hörselnedsättning
inget botemedel ännu
försök är ett viktigt bidrag till forskning om att vända vissa typer av sensorineural hörselnedsättning, en av de vanligaste formerna av hörselnedsättning bland de 48 miljoner amerikaner som rapporterar viss grad av hörselnedsättning.
specifikt, sensorineural hörselnedsättning orsakas av skador på hårceller i innerörat och/eller hörselnerven som förbinder örat till hjärnan., Skador kan orsakas av genetiska störningar, åldringsprocessen och/eller från antingen en engångs-eller långvarig exponering för alltför stort ljud.
det är oklart om det experimentella läkemedlet (om det godkänns) någonsin skulle kunna användas för åldersrelaterad hörselnedsättning, eftersom de inte testar det för den typen av sensorineural hörselnedsättning.
för närvarande behandlas sensorineural hörselnedsättning vanligtvis med hörapparater eller cochleaimplantat, som arbetar med en persons återstående hörsel för att förstärka ljud., Även om dagens digitala hörapparater är effektivare än för 10 år sedan, återställer de inte hörselns känsla till sitt normala tillstånd.
det finns ingen bästa medicin för hörselnedsättning relaterad till bullerexponering. För plötslig hörselnedsättning är steroider det valfria läkemedlet.
fortfarande experimentell och långt ifrån godkänd
studiens forskare föreställer sig att dessa läkemedel så småningom kommer att injiceras i mellanörat, ungefär som injektioner som för närvarande används för att behandla infektioner, men behandlingen är långt ifrån tillgänglig på ditt lokala hörapparat., Nya läkemedelsbehandlingar måste genomgå omfattande effekt-och säkerhetstestning och godkännande från Food and Drug Administration (FDA) som kan ta många år.
om du har hörselnedsättning nu är hörapparater och andra hjälpmedel fortfarande den bästa behandlingen för sensorineural hörselnedsättning inom överskådlig framtid.